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As terapias avançadas são produtos médicos baseados em terapia genética, celular e engenharia de tecidos para tratar doenças graves ou lesões com grande impacto na vida. Destacam-se no tratamento de doenças neurodegenerativas, hereditárias, autoimunes e cancro.
Terapia genética: Utiliza proteínas recombinantes, RNA mensageiro transcrito in vitro ou plasmídeos de expressão para obter um efeito terapêutico.
Terapia celular somática: Utiliza células ou tecidos manipulados para alterar características biológicas ou reparar funções interrompidas no organismo.
Biomarcadores são características medidas experimentalmente que indicam funções biológicas normais, patológicas ou respostas a tratamentos. São essenciais porque permitem conhecer o perfil biológico específico de cada doente, possibilitando a adaptação das decisões clínicas a cada indivíduo.
São exames que detetam biomarcadores (como células tumorais circulantes ou DNA tumoral) através de amostras de sangue ou fluidos biológicos. As vantagens em relação às biópsias sólidas tradicionais incluem o facto de serem não invasivas, terem melhor custo-benefício e permitirem um diagnóstico mais rápido.
A IA, através de Machine Learning e Deep Learning, analisa grandes volumes de dados complexos (genómicos, radiológicos e clínicos) para auxiliar no diagnóstico, prever resultados de terapias e otimizar planos de tratamento individualizados.
É o processo de dividir populações heterogéneas em subgrupos com características biológicas semelhantes. O objetivo é prever riscos e garantir que cada grupo receba o tratamento mais específico e eficaz para o seu perfil genético.
Embora apresentem custos iniciais elevados (ex: o custo mediano de uma terapia CAR-T pode ser de cerca de 355 mil euros por doente), a medicina personalizada pode ser economicamente inteligente ao evitar o ciclo de “tentativa e erro” em tratamentos ineficazes e reduzir internamentos a longo prazo.
O farmacêutico assegura a gestão destas terapias, uma vez que a sua manipulação e administração são complexas e exigem conhecimento técnico especializado.
O farmacêutico, sobretudo na área da investigação pode exercer diversas funções, nomeadamente:
– Design de vetores virais, nanopartículas e plasmídeos para a introdução de edição genética via CRISPR-Cas9.
– Síntese de pequenas moléculas para PROTACs, visando a degradação de proteínas específicas, e desenvolvimento de anticorpos monoclonais seletivos ou conjugados anticorpo-fármaco.
– Criação de estruturas 3D que mimetizam órgãos para realizar rastreio de novos fármacos e ensaios de toxicidade.
– Identificação de marcadores moleculares e genéticos essenciais para a estratificação de doentes e previsão de respostas farmacodinâmicas.
– Investigação de vacinas, vírus oncolíticos e processamento de (APCs).
Não, esta plataforma é um projeto independente, desenvolvido por um grupo de alunos do curso de Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas, da Universidade de Lisboa.