Terapharma: Literacia em Terapias Avançadas
Uma plataforma documental dedicada à análise clínica e regulatória de Medicamentos de Terapia Avançada (ATMPs), focada na mitigação da lacuna académica nas Ciências da Vida.
Enquadramento Biológico das ATMPs
As terapias avançadas referem-se a novos produtos médicos que utilizam terapia genética, celular e engenharia de tecidos com o objetivo de tratar patologias e/ou lesões que tenham um grande impacto clínico. Destacam-se as doenças neurodegenerativas, doenças hereditárias, doenças autoimunes e a patologia oncológica.
Ref: EAHP — European Association of Hospital Pharmacists, 2024
Classificação Regulatória (European Medicines Agency)
Medicamentos de Terapia Genética
Contêm genes que conduzem a um efeito terapêutico, profilático ou de diagnóstico. Atuam mediante a inserção de genes “recombinantes” (DNA gerado em laboratório) no organismo do doente para tratamento de patologias genotípicas.
Terapia com Células Somáticas
Compreendem células ou tecidos manipulados de modo a alterar características biológicas. São utilizadas para exercer funções biológicas perante células/tecidos com funções interrompidas ou danificadas, visando curar, diagnosticar ou prevenir doenças.
Engenharia de Tecidos
Produtos que contêm células ou tecidos modificados, estruturados in vitro de forma a serem posteriormente utilizados para reparar, regenerar ou substituir integralmente o tecido humano danificado.
Evolução Histórica e Base Genómica
O conceito de terapêutica individualizada possui antecedentes na Medicina Egípcia (1550 a.C.). Após a era de Hipócrates (século V a.C.), registou-se uma estagnação conceptual durante 18 séculos, predominando abordagens baseadas em populações heterogéneas.
O paradigma alterou-se nas últimas décadas devido a projetos estruturais, como o Human Genome Project e o 1000 Genomes Project. O genoma humano compreende cerca de 3 mil milhões de pares de bases de DNA. A variação genética inter-individual é de aproximadamente 0,1%, o que se traduz em cerca de 6 milhões de pares de bases distintos entre dois indivíduos (diploides).
Estes dados sublinham a relevância biológica das técnicas de genotipagem na identificação de polimorfismos de nucleótido único, suportando a transição clínica para as terapias personalizadas modernas.
Eixos de Intervenção Científica
Fundamentos e Biotecnologia
Análise detalhada dos mecanismos biológicos e farmacológicos subjacentes à terapêutica génica, celular, engenharia de tecidos e tecnologias emergentes.
Investigação e Ensaios
Mapeamento de literatura biomédica indexada, extração de dados farmacológicos e discussão estruturada em contexto de Journal Club, publicações científicas e palestras.
Implementação Regulatória
Acompanhamento das diretrizes do INFARMED/EMA, impacto farmacoepidemiológico no Sistema de Saúde, avaliação de bioética e Boas Práticas (GMP).