Terapharma: Literacia em Terapias Avançadas
Os Medicamentos de Terapia Avançada, amplamente denominados ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products), são medicamentos biológicos inovadores para uso humano baseados em genes, células ou tecidos manipulados em laboratório. Eles diferem dos fármacos químicos tradicionais porque atuam de forma direcionada e personalizada, com o potencial de modificar, reparar ou substituir funções biológicas.
A Terapharma é uma plataforma documental dedicada à análise clínica e regulatória dos ATMPs, focada na mitigação da lacuna académica nas Ciências da Vida.
Enquadramento Biológico das ATMPs
As terapias avançadas referem-se a novos produtos médicos que utilizam terapia genética, celular e engenharia de tecidos com o objetivo de tratar patologias e/ou lesões que tenham um grande impacto clínico. Destacam-se as doenças neurodegenerativas, doenças hereditárias, doenças autoimunes e a patologia oncológica.
Ref: EAHP — European Association of Hospital Pharmacists, 2024
Classificação Regulatória (European Medicines Agency)
Medicamentos de Terapia Genética
Contêm genes que conduzem a um efeito terapêutico, profilático ou de diagnóstico. Atuam mediante a inserção de genes “recombinantes” (DNA gerado em laboratório) no organismo do doente para tratamento de patologias genotípicas.
Terapia com Células Somáticas
Compreendem células ou tecidos manipulados de modo a alterar características biológicas. São utilizadas para exercer funções biológicas perante células/tecidos com funções interrompidas ou danificadas, visando curar, diagnosticar ou prevenir doenças.
Engenharia de Tecidos
Produtos que contêm células ou tecidos modificados, estruturados in vitro de forma a serem posteriormente utilizados para reparar, regenerar ou substituir integralmente o tecido humano danificado.
Evolução Histórica e Base Genómica
O conceito de terapêutica individualizada possui antecedentes na Medicina Egípcia (1550 a.C.). Após a era de Hipócrates (século V a.C.), registou-se uma estagnação conceptual durante 18 séculos, predominando abordagens baseadas em populações heterogéneas.
O paradigma alterou-se nas últimas décadas devido a projetos estruturais, como o Human Genome Project e o 1000 Genomes Project. O genoma humano compreende cerca de 3 mil milhões de pares de bases de DNA. A variação genética inter-individual é de aproximadamente 0,1%, o que se traduz em cerca de 6 milhões de pares de bases distintos entre dois indivíduos (diploides).
Estes dados sublinham a relevância biológica das técnicas de genotipagem na identificação de polimorfismos de nucleótido único, suportando a transição clínica para as terapias personalizadas modernas.
Eixos de Intervenção Científica
Fundamentos e Biotecnologia
Análise detalhada dos mecanismos biológicos e farmacológicos subjacentes à terapêutica génica, celular, engenharia de tecidos e tecnologias emergentes.
Investigação e Ensaios
Mapeamento de literatura biomédica indexada, extração de dados farmacológicos e discussão estruturada em contexto de Journal Club, publicações científicas e palestras.
Implementação Regulatória
Acompanhamento das diretrizes do INFARMED/EMA, impacto farmacoepidemiológico no Sistema de Saúde, avaliação de bioética e Boas Práticas (GMP).