Notícias e Panorama
Desenvolvimento, aprimoramento e aprovações de terapias avançadas
A evolução das terapias avançadas (ATMPs) tem sido caracterizada pela transição de protocolos farmacológicos de amplo espectro para intervenções clínicas altamente direcionadas ao perfil genómico e molecular de cada indivíduo. Fundamentada na biologia molecular e na farmacogenómica, a comunidade científica e regulatória europeia (EMA) prossegue com um objetivo claro: O desenvolvimento e acesso seguro a tratamentos de alta precisão.
Junho, 2026 | Regulação
Novas Diretrizes Operacionais do CAT (EMA)
O Committee for Advanced Therapies (CAT) da EMA emitiu um novo guia regulatório e processual (“Rules of Procedure”). O documento reforça a estrutura de governança para a avaliação de ATMPs, alinhando a avaliação de segurança e eficácia com a legislação europeia mais recente.
Abril, 2026 | Ensaios Clínicos
Sucesso na Fase 3 da Terapia CRISPR (lonvo-z) para Angioedema Hereditário
A Intellia Therapeutics anunciou que o ensaio HAELO atingiu o desfecho primário. A terapia de edição génica in vivo (CRISPR/Cas9) reduziu em 87% as crises de HAE após uma única infusão, consolidando o potencial destas tecnologias no controlo de patologias crónicas.
Abril, 2026 | Submissão Regulatória
Aceitação de BLA para Terapia Génica UX111 (Síndrome de Sanfilippo)
A Ultragenyx submeteu um Pedido de Licença de Produto Biológico para o UX111, uma terapia génica investigacional para a Síndrome de Sanfilippo Tipo A. O pedido visa aprovação acelerada com base em evidências de interrupção duradoura da progressão desta doença rara.
Janeiro, 2026 | Aprovação EMA
Autorização Europeia para Waskyra™ na Síndrome de Wiskott-Aldrich
A Comissão Europeia, após recomendação positiva do CHMP, concedeu autorização de comercialização para o Waskyra (etuvetidigene autotemcel). Esta terapia génica ex vivo representa um marco terapêutico para doentes com esta imunodeficiência genética severa.
Q1, 2026 | Aprovação
Aprovação do Kresladi (marnetegragene autotemcel) para a Deficiência LAD-I
Foi concedida aprovação para o Kresladi, a primeira terapia celular e génica direcionada à Deficiência de Adesão Leucocitária tipo I (LAD-I). O tratamento baseia-se em células estaminais hematopoiéticas autólogas modificadas com um vetor lentiviral para restaurar a expressão da integrina CD18.
Março, 2025 | Farmacovigilância
Alerta da EMA sobre Riscos de Terapias Celulares Não Regulamentadas
A Agência Europeia de Medicamentos e as autoridades nacionais alertaram para os graves riscos para a saúde pública decorrentes do fornecimento de ATMPs não autorizadas na UE (como terapias experimentais com células dendríticas). O uso destes produtos acarreta riscos de toxicidade e ausência de eficácia comprovada.