Custos e Benefícios na Implementação das ATMPs
A avaliação económica das terapias personalizadas constitui um desafio central para os sistemas de saúde, dada a combinação entre custos iniciais elevados e benefícios clínicos potencialmente significativos. A literatura demonstra que o valor económico destas intervenções depende da sua capacidade de gerar ganhos de saúde que justifiquem o investimento, bem como da adequação da seleção dos doentes (Vellekoop, 2022).
A análise de terapias-alvo e quimioterapia em contexto de cancro da mama metastático evidencia que a relação custo-benefício varia amplamente entre regimes terapêuticos, sendo influenciada por fatores como eficácia, toxicidade e qualidade metodológica dos estudos económicos (Pouwels, 2017).
A avaliação económica das terapias CAR-T, em contexto real, fornece dados particularmente elucidativos. O custo total de 7 176 196 € para 20 doentes, ao qual corresponde um custo mediano de 355 165 € por doente — dos quais 97% correspondem ao custo do medicamento —, demonstra o peso financeiro significativo destas intervenções (Chacim, 2022).
Quando excluído o custo do fármaco, os principais determinantes de despesa passam a ser o internamento e os procedimentos diagnósticos e terapêuticos, refletindo assim a complexidade logística inerente à administração destas terapias.
A literatura sobre imunoterapia reforça que a relação custo-efetividade depende fortemente da magnitude do benefício clínico.
Estudos de custo-efetividade de inibidores de checkpoints mostram que os rácios variam amplamente, podendo situar-se dentro ou fora dos limiares habitualmente aceites, dependendo do tipo de tumor, linha terapêutica e biomarcadores utilizados para seleção de doentes (Verma, 2018). A utilização de biomarcadores preditivos tem sido apontada como um dos principais fatores capazes de melhorar o rácio custo-benefício, ao permitir direcionar terapias de elevado custo para doentes com maior probabilidade de resposta.
A durabilidade das respostas observada na imunoterapia e em terapias celulares pode traduzir-se em reduções de custos a médio e longo prazo, ao evitar múltiplas linhas de tratamento, internamentos repetidos e cuidados paliativos intensivos (Verma, 2018; Chacim, 2022). Paralelamente, a adoção de modelos de pagamento baseados em resultados tem sido proposta como estratégia para alinhar o preço das terapias com o valor clínico efetivamente gerado, mitigando a incerteza económica e facilitando a sustentabilidade dos sistemas de saúde.
Assim, embora as terapias personalizadas apresentem custos iniciais elevados, a combinação de benefícios clínicos significativos, seleção rigorosa de doentes e mecanismos de financiamento inovadores, permitem alcançar um perfil de custo-benefício compatível com a sustentabilidade e com os objetivos de saúde pública.